В интернете кто-то неправ! Научные исследования спорных вопросов - страница 63

2. При этом, кажется, нет ни одной, предлагающей какое-нибудь лечение для членов той конкретной семьи, с которых все началось. Это и неудивительно: воздействовать генной терапией на мозг очень хорошо, если вы мышка[50], но не рекомендуется, если вы взрослый человек и нет гарантий, что от такого вмешательства ничего не испортится. Но, по крайней мере технически, не очень сложно сделать так, чтобы все новые дети в этой семье рождались здоровыми. Как и другие носители наследственных заболеваний, члены семьи с мутацией в гене FOXP2 могут воспользоваться преимплантационной генной диагностикой. Эта процедура делается в процессе ЭКО: яйцеклетка сливается со сперматозоидом вне тела, в пробирке, а когда эмбрион начинает развиваться, от него отщепляют одну или несколько клеток (это безопасно для дальнейшего развития), делают их генетический анализ и подсаживают в матку только здоровых. Нуклеотидная последовательность гена FOXP2 известна, так что различить эмбрионы с мутацией и без мутации должно быть несложно. Спасибо Элизабет Ожер, которая обратила внимание на нескольких плохо разговаривающих детей, вызвав тем самым огромную лавину исследований, помогающих понять, почему наш мозг такой, какой он есть.

Мыши-мутанты FOXP2 поразительно похожи на людей.

Если вернуться к исследованиям, практическая польза от которых проявляется быстро и очевидна более или менее всем, то важнейшее их направление – это проверка безопасности новых лекарств. В истории медицины есть два трагических эпизода, после которых ужесточались требования к проведению испытаний на животных [13]. В первом случае американская фармацевтическая компания S. E. Massengill Co. решила изготовить жидкую форму сульфаниламида (он же стрептоцид) и не нашла ничего лучше, чем растворить его в диэтиленгликоле. Чтобы микстура вкусно пахла, вбухали в нее щедрую порцию малинового ароматизатора, красиво назвали “эликсир сульфаниламида” и выпустили на рынок – без всяких испытаний на животных, потому что про сульфаниламид было уже известно, что он нормально переносится, а проверить диэтиленгликоль никому в голову не пришло, ну а чего, он же не действующее вещество, а просто растворитель.

В сентябре 1937 года лекарство начало продаваться – в основном его назначали против боли в горле, – а уже в октябре было запрещено. Развернулась всенародная кампания по поиску людей, которым врачи успели назначить эликсир сульфаниламида, – особенно тех, кто получил большую бутыль, спокойно уехал с ней к себе на ранчо и мог пропустить газетную шумиху. К сожалению, многих покупателей находили уже умершими или все еще медленно умирающими от необратимого повреждения почек, с которым медицина в то время ничего не могла сделать. Погибло более ста человек.

Сэмюел Массенгилл, глава фармацевтической компании, заявил, что они все делали по существующим правилам, так что сожалеют, конечно, но их вины здесь никакой нет[51]. Гарольд Уоткинс, химик, который разработал эликсир, перепроверил научную литературу, выяснил, что вообще-то у него была возможность заранее прочесть, что диэтиленгликоль смертельно ядовит, такие исследования уже существовали, – и покончил жизнь самоубийством. FDA согласилась с Массенгиллом в том, что существующие правила, безусловно, должны быть пересмотрены, и провела через конгресс новый законодательный акт, исключающий возможность допуска на рынок любого нового лекарственного препарата, чья безопасность не была подтверждена в испытаниях на животных. В рассказе FDA об этой истории [14] отмечается, что приобретенная тогда привычка настороженно относиться к новым лекарствам пригодилась спустя два десятилетия: в США не была одобрена широкая продажа талидомида. Он успел поучаствовать там в клинических испытаниях, и, как потом выяснилось, от этого пострадали 17 детей, но Америка отделалась малой кровью по сравнению с другими странами, в которых жертвами препарата стали около десяти тысяч человек.

Талидомид как раз прошел испытания на животных. Было обнаружено, что даже очень высокие дозы препарата не причиняют никакого вреда здоровью подопытных мышей, крыс, морских свинок, кроликов, кошек и собак. В связи с этим немецкая компания-разработчик